2015-2022年，國家藥品審評中心共批準(zhǔn)205個皮膚科新藥開展臨床試驗，其中生物制品84個，化學(xué)藥品121個；共批準(zhǔn)上市了22個皮膚科新藥和3個藥物新適應(yīng)癥。在3月19日由中國新藥雜志社主辦的“全球視野下中國皮膚科新藥研發(fā)與創(chuàng)新高峰論壇”上，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心化藥臨床二部部長謝松梅分享了一組我國皮膚科新藥數(shù)據(jù)后指出，我國皮膚科藥物創(chuàng)新正呈逐年遞增趨勢。

　　大部分皮膚病已有藥可治

　　清華大學(xué)首席研究員、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心原主任孔繁圃指出，自2015年藥品審評審批制度改革以來，國家藥監(jiān)局為鼓勵和促進藥物創(chuàng)新，滿足患者臨床用藥需求，提供了一系列的政策保障和技術(shù)支持，一大批新藥加速上市造福患者。過去缺乏有效治療手段、嚴(yán)重影響患者生存質(zhì)量的難治性皮膚病，有了新的安全、有效的藥物，我國皮膚病治療正在發(fā)生翻天覆地的變化。

　　“近年來我國皮膚科新藥密集上市，為皮膚病患者帶來了新的治療選擇。銀屑病生物制劑治療、銀屑病外用芳香烴受體(AhR)調(diào)節(jié)劑治療、特應(yīng)性皮炎生物制劑治療、特應(yīng)性皮炎JAK抑制劑治療、蕁麻疹生物制劑治療、斑禿JAK抑制劑治療?！北本┐髮W(xué)人民醫(yī)院皮膚科主任張建中指出，近十年來皮膚病新藥研發(fā)駛?cè)肟燔嚨?，皮膚病治療進入新階段，絕大部分感染性疾病得到有效治療，絕大部分物理性皮膚病易于治療。

　　多維度構(gòu)建新藥創(chuàng)制生態(tài)

　　皮膚科新藥碩果累累，皮膚病治療跨越式發(fā)展。這些驕人業(yè)績，得益于國家藥品審評審批制度改革促進新藥研發(fā)快速發(fā)展的大勢，凝聚了科學(xué)家的潛心攻關(guān)，更離不開藥品審評專家的科學(xué)指導(dǎo)和大力支持。論壇上，來自一線的藥審專家與科學(xué)家結(jié)合自身經(jīng)歷，就皮膚科新藥創(chuàng)制作了主題報告。

　　謝松梅介紹，當(dāng)前我國創(chuàng)新藥的審評審批速度和效率與國際同步，有的甚至領(lǐng)先國際水平。2022年，中國參加全球國際多中心臨床試驗并獲批上市的3個皮膚科新藥，實現(xiàn)了全球同步研發(fā)同步上市，國內(nèi)外獲批時間差僅1個月。值得一提的是，中國自主研發(fā)創(chuàng)新的本維莫德乳膏于2019年在中國率先獲批上市，比美國上市整整早了3年。此外，謝松梅分享了她和她的審評團隊在本維莫德臨床I、II、III期研發(fā)前的關(guān)鍵節(jié)點，與企業(yè)多次溝通交流，對各期臨床試驗設(shè)計的關(guān)鍵技術(shù)問題給予的詳細具體的科學(xué)建議，大大提高了企業(yè)研發(fā)的質(zhì)量和效率。

　　國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心化藥藥學(xué)一部部長王亞敏表示，在新的藥品監(jiān)管與審評審批機制下，加強新藥藥學(xué)溝通交流尤為重要。他提醒，要結(jié)合藥物自身特點和I/II期臨床試驗研究階段積累的認(rèn)知和生產(chǎn)經(jīng)驗，盡早針對臨床試驗通知書中藥學(xué)相關(guān)遺留問題，并對照《創(chuàng)新藥(化學(xué)藥)Ⅲ期臨床試驗藥學(xué)研究信息指南》等技術(shù)要求完善相關(guān)研究。同時，工藝復(fù)雜和質(zhì)控難度大的原料藥、復(fù)雜制劑以及復(fù)雜藥械組合產(chǎn)品等，Ⅲ期臨床試驗前的藥學(xué)溝通交流會議尤其重要。

　　芳香烴受體調(diào)節(jié)劑改變皮膚病治療格局

　　銀屑病是一種嚴(yán)重危害人類健康的系統(tǒng)性炎癥性疾病，近年來銀屑病的發(fā)病率呈現(xiàn)不斷上升趨勢。在治療方面，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院皮膚病醫(yī)院執(zhí)行院長、中華醫(yī)學(xué)會皮膚性病學(xué)分會主任委員陸前進介紹，銀屑病并不是簡單的皮膚問題，而是一個系統(tǒng)性疾病。在廣譜療法到精準(zhǔn)時代的跨越中，生物制劑給銀屑病治療帶來了革命性變化。令人欣喜的是，行業(yè)研發(fā)熱情一路高漲，當(dāng)前銀屑病治療藥物研發(fā)呈現(xiàn)百花齊放、百家爭鳴的局面。在外用藥、小分子口服藥、干細胞治療等方面，均涌現(xiàn)了不少研究新成果，未來可期。

　　2022年，國際權(quán)威雜志Nature Review- Drug Discovery刊文回顧了中國十年來新藥研發(fā)進展，中國2010-2020年上市新藥1404個。其中First-in-class新藥3個，本維莫德便是其中之一。AhR靶點創(chuàng)新藥本維莫德發(fā)明人、上海澤德曼醫(yī)藥科技有限公司CEO陳庚輝博士介紹，AhR是一種在細胞內(nèi)可以結(jié)合配體的轉(zhuǎn)錄調(diào)控因子，能夠幫助細胞感知外界環(huán)境。最新研究表明，AhR參與細胞生理、宿主防御、免疫細胞增殖分化和解毒等生理過程，通過整合基因和環(huán)境因素調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)。

　　“AhR在人體內(nèi)廣泛表達，是多種疾病治療的潛在靶點?！睂τ谝訟hR為靶點的藥物開發(fā)思路，陳庚輝表示，AhR是老年性黃斑變性、青光眼、慢性阻塞性肺病、哮喘、銀屑病、特應(yīng)性皮炎等多種疾病治療領(lǐng)域的潛在靶點。尤其在皮膚免疫調(diào)節(jié)方面，AhR調(diào)節(jié)劑治療炎癥性皮膚病的具有獨特作用機制，正成為皮膚病治療格局的改變者。

　　皮膚科新藥審評審批工作如何與國際接軌，以推動我國皮膚科新藥研發(fā)全球領(lǐng)先？主題報告后，論壇還舉行了“科學(xué)監(jiān)管賦能創(chuàng)新藥出?！鄙除堁杏?。來自國家藥品審評部門負(fù)責(zé)人、臨床一線、創(chuàng)新藥研發(fā)等不同領(lǐng)域的專家，對近年來我國創(chuàng)新藥的發(fā)展歷程和藥品科學(xué)監(jiān)管的關(guān)系進行熱烈討論。

　　此外，為全方位、全鏈條推動我國皮膚科創(chuàng)新藥物研發(fā)的協(xié)作，整合學(xué)術(shù)組織、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)及相關(guān)行業(yè)專家等各界資源，搭建產(chǎn)、學(xué)、研、用的創(chuàng)新藥物研發(fā)與學(xué)術(shù)交流平臺。論壇上，專家與企業(yè)家倡議發(fā)起成立“中國皮膚科創(chuàng)新藥聯(lián)盟”，聯(lián)盟籌備工作由上海澤德曼醫(yī)藥科技公司牽頭推進。(本文來源：中國經(jīng)濟網(wǎng)作者：中國經(jīng)濟網(wǎng)記者郭文培)